FDA定稿白膜层法血液系统指南

美国食品药品监督管理局（FDA）已定稿面向开发用于制备输血用血液成分的​白膜层法血液采集、处理和储存系统​生产商的指南。该2026年9月最终指南于2026年9月17日在《联邦公报》上公布，案卷号为​FDA-2024-D-2732​。

这是一份面向生产商的研发与申报指南。其范围包括含有抗凝剂或添加液的血袋，以及用于血小板汇集的空袋。尽管发文中心是FDA的生物制品评价与研究中心（CBER），但该指南与医疗器械及组合系统项目密切相关。

最终指南，明确了产品范围

该文件定稿了2024年10月的草案。FDA的通告指出了关于隔夜室温放置、目前未获FDA批准的添加液，以及向无邻苯二甲酸二(2-乙基己基)酯（DEHP）系统过渡的相关澄清。

该指南包含​不具约束力的建议​。其本身并不批准产品、不强制要求转向白膜层法，也不设定全行业实施截止日期。适用的法定和法规要求仍规范特定系统的申报和使用。

两项排除范围至关重要。该指南不涉及制备用于除输血外治疗用途的富血小板血浆或类似产品的医疗器械。它也不涉及使用已获批准（approved）或上市许可（cleared）用于白膜层法制备的系统的采供血机构。最终文本第 I 和第 II 节将系统的开发与采供血机构后续对已获准系统的使用区分开来。

在设计证据包之前确认申报途径

第三节解释称，申报途径取决于系统的组成，包括其为空袋还是含有抗凝剂或保存液。FDA建议与该机构讨论适宜的路径。示例包括新药申请（NDA）、上市前批准（PMA）、510(k)，以及针对研究的新药临床试验申请（IND）或医疗器械试验用豁免（IDE）申报。

因此，该文件并未将所有白膜层系统归入单一的医疗器械申报途径。第四节建议在提交药品或医疗器械申请之前，尽早与CBER的血液研究与审查办公室（OBRR）进行沟通，并针对具体申报途径和开发阶段选择适宜的会议类型。

支持拟定的处理和储存声称

这些建议将产品的拟定使用条件作为支持性证据的核心：

• ​分离时间：​ FDA指出，部分系统在分离前会将全血放置最长达24小时。分离时限必须遵循系统的使用说明，且申报资料应包含支持拟定间隔时间的数据。这并非是对所有系统均可采用隔夜放置的普适性许可。
• ​材料与溶液：​ FDA支持开发无DEHP系统以及引入目前未获FDA批准的添加液，同时鼓励就支持性数据和申报进行沟通。这并不构成对特定新溶液的批准。
• ​产品安全与性能：​建议的申报资料包括设计和制造信息、生物相容性与毒理学评价、可提取物及浸出物研究、灭菌与内毒素证据、容器密封完整性以及货架寿命支持数据。
• ​血液成分质量：​研究应在整个储存期内，将通过白膜层法制备的成分与来自已获批准或上市许可系统的成分进行比对。如果汇集血小板，证据应代表最大汇集量。若系统包含白细胞滤除功能，建议提供过滤器性能数据，以及支持安全性和有效性的相应临床研究或既有临床数据。

第三节还给出了针对特定成分的研究验收标准、样本量建议以及合理替代方案的相关规定。附录提供了建议的次要体外参数。生产商在制定方案时应采用这些详细规定；上述常规证据类别并非完整的测试规范。

这对研发团队意味着什么

​Pure Global 分析：​团队应在确定系统配置、研究方案和标签声称之前仔细研读该最终指南。当项目同时涉及新型血袋材料、不同的添加液以及隔夜处理声称时，尽早与FDA确认申报途径尤为有益。这些决策共同影响着整套证据包；支持单个组分并不自动支持完整的拟定系统。

对于已经围绕草案开展规划的项目，应根据拟定的使用说明对照复核关于材料、溶液和分离时间的最终章节。应采取的相关行动是形成书面的差距评估并在必要时与监管机构进行讨论，而不是臆断存在新的法定期限或自动获得上市许可。

请参阅美国市场概览以了解更广泛的市场准入背景。