FDA、バフィーコートシステムガイダンスを最終化

米国食品医薬品局（FDA）は、輸血用血液成分製剤を調製するための​バフィーコート法による血液採取・処理・保存システム​を開発する製造業者向けのガイダンスを最終化しました。2026年9月の最終ガイダンスは、ドケット番号​FDA-2024-D-2732​のもと、2026年9月17日付けの連邦官報（Federal Register）において発表されました。

これは製造業者向けの開発および申請の手引きです。その適用範囲には、抗凝固剤または添加液を含む血液バッグ、ならびに血小板プーリングに使用される空バッグが含まれます。発出センターはFDAの生物製剤評価研究センター（CBER）ですが、医療機器およびコンビネーションシステムの開発プログラムにも関連しています。

製品適用範囲が定義された最終ガイダンス

本ガイダンスは、2024年10月のドラフトを最終化したものです。FDAの通知では、室温での一晩保持、現在FDAによって承認されていない添加液、ならびにフタル酸ジ(2-エチルヘキシル)（DEHP）を含まないシステムへの移行に関する明確化事項が示されています。

本ガイダンスには​法的拘束力のない推奨事項​が含まれています。本ガイダンス自体が製品を承認したり、バフィーコート法への移行を義務付けたり、業界全体での適用期限を設定したりするものではありません。特定のシステムの申請および使用には、依然として適用される法令および規制要件が適用されます。

重要な2つの適用除外事項があります。本ガイダンスは、輸血以外の治療用途向けに多血小板血漿（PRP）または類似の製剤を作製する医療機器は対象としていません。また、バフィーコート調製用としてすでに承認（approved）またはクリアランス（cleared）を取得しているシステムを使用する血液事業施設（blood establishments）も対象外としています。最終テキストの第I節および第II節では、システムの開発と、認可済みシステムを血液事業施設がその後に使用することとを明確に区別しています。

エビデンスパッケージを設計する前に申請経路を確認する

第III節では、申請経路は、空バッグであるか、あるいは抗凝固剤や保存液を含むかなど、システムの構成によって異なると説明されています。FDAは、適切な経路について当局と協議することを推奨しています。該当する例としては、新薬承認申請（NDA）、市販前承認（PMA）、510(k)、ならびに治験用途としての治験用新薬（IND）申請または治験用機器適用免除（IDE）申請などが挙げられます。

したがって、本ガイダンスはすべてのバフィーコートシステムを一律に単一の医療機器申請経路に割り当てているわけではありません。第IV節では、医薬品または医療機器の申請を行う前に、申請経路および開発段階に応じた会議区分を選択した上で、CBERの血液研究審査部（OBRR）と早期に協議（エンゲージメント）を持つことを推奨しています。

提案する処理および保存に関するクレームの裏付け

推奨事項では、製品について提案されている使用条件が、裏付けとなるエビデンスの中核に位置付けられています：

• ​分離のタイミング：​ FDAは、分離前に全血を最大24時間保持するシステムを認めています。分離の時間枠はシステムの取扱説明書（使用指示書）に従う必要があり、申請資料には提案された時間間隔を裏付けるデータを含める必要があります。これは、すべてのシステムに対して一律に一晩保持を認める包括的な許可ではありません。
• ​原材料および溶液：​ FDAは、DEHPを含まないシステムの開発、ならびに現時点でFDAによって承認されていない添加液の導入を支持しており、裏付けデータや申請に関する協議を促しています。ただし、これは特定の新規溶液の承認を意味するものではありません。
• ​製品の安全性および性能：​ 推奨される申請資料（ドシエ）には、設計および製造情報、生体適合性および毒性学的評価、溶出物・浸出物（E&L）試験、滅菌およびエンドトキシンに関する根拠、容器密封完全性、ならびに有効期間（シェルフライフ）を裏付けるデータが含まれます。
• ​血液成分の品質：​ 試験では、全保存期間を通じて、バフィーコート法により調製された成分と、承認済みまたはクリアランス取得済みのシステムによる成分とを比較する必要があります。血小板をプーリングする場合は、最大プールサイズを代表するエビデンスを示す必要があります。システムに白血球低減（除去）機能が含まれている場合は、フィルター性能データのほか、安全性および有効性を支持する適切な臨床試験または既存の臨床データが推奨されます。

第III節では、成分別の試験適合基準、推奨サンプルサイズ、および合理的な代替手段に関する規定も示されています。付録（Appendix）には、推奨される二次的in vitroパラメータが提示されています。製造業者はプロトコルを策定する際にこれらの詳細な規定を活用すべきであり、上記の大まかなエビデンス分類は完全な試験仕様ではありません。

開発チームへの示唆

​Pure Globalの分析：​ 開発チームは、システム構成、試験プロトコル、およびラベリング（表示）のクレームを確定する前に、最終ガイダンスを確認すべきです。特に、新規のバッグ材質、異なる添加液、および一晩の処理クレームを組み合わせるプログラムでは、早期にFDAと申請経路を確認しておくことが極めて有益です。これらの決定は相互に関連してエビデンスパッケージ全体に影響を及ぼすため、個々のコンポーネントを裏付けるだけでは、提案されたシステム全体を自動的に裏付けたことにはなりません。

ドラフト（案）に基づいてすでに計画されているプログラムについては、材質、溶液、および分離タイミングに関する最終版の各セクションを、提案されている取扱説明書（使用指示書）と照合して見直してください。求められる適切な対応は、新たな法的期限や自動的な市販認可を想定することではなく、文書化されたギャップ評価の実施、および必要に応じた当局との協議です。

より広範な市場参入の背景については、米国市場の概要をご覧ください。