FDA, 버피코트 시스템 가이던스 최종 확정

미국 식품의약국(FDA)은 수혈용 혈액성분 제제 제조를 위한 ​버피코트법 혈액 채취, 처리 및 보관 시스템​을 개발하는 제조업체를 위한 가이던스를 최종 확정했습니다. 2026년 9월 최종 가이던스는 도켓 ​FDA-2024-D-2732​ 하에 2026년 9월 17일자 연방관보에 공고되었습니다.

본 문서는 제조업체를 대상으로 하는 개발 및 제출 가이드입니다. 적용 범위에는 항응고제 또는 첨가액을 포함하는 혈액백과 혈소판 풀링에 사용되는 빈 백이 포함됩니다. 발간 부서가 FDA의 생물의약품 평가연구센터(CBER)임에도 불구하고, 본 지침은 의료기기 및 복합 시스템 프로그램과 관련이 있습니다.

제품 범위가 정의된 최종 가이던스

본 문서는 2024년 10월 초안을 최종 확정합니다. FDA의 공고에서는 야간 상온 보관, 현재 FDA의 승인을 받지 않은 첨가액, 그리고 디(2-에틸헥실)프탈레이트(DEHP)가 없는 시스템으로의 전환에 관한 명확화된 사항을 제시합니다.

본 가이던스는 ​구속력 없는 권고사항​을 포함하고 있습니다. 가이던스 자체가 제품을 승인하거나, 버피코트법으로의 의무적인 전환을 요구하거나, 업계 전반의 이행 기한을 설정하는 것은 아닙니다. 특정 시스템의 제출 및 사용에는 해당 법률 및 규제 요건이 여전히 적용됩니다.

두 가지 제외 사항이 중요합니다. 본 가이던스는 수혈 이외의 치료 목적으로 혈소판 풍부 혈장 또는 이와 유사한 제제를 제조하는 의료기기는 다루지 않습니다. 또한 버피코트 조제를 위해 이미 승인 또는 허가받은 시스템을 사용하는 혈액원 역시 다루지 않습니다. 최종본 제I절 및 제II절에서는 시스템의 개발과, 허가받은 시스템을 혈액원이 사후에 사용하는 것을 구분합니다.

근거자료 패키지 설계 전 제출 경로 확인

제III절에서는 빈 백인지, 아니면 항응고제 또는 보관액을 포함하고 있는지 등 시스템의 구성에 따라 경로가 달라진다고 설명합니다. FDA는 적절한 경로에 대해 규제기관과 논의할 것을 권고합니다. 해당 예시에는 신약허가신청(NDA), 시판 전 승인(PMA), 510(k), 그리고 임상시험의 경우 임상시험용 신약(IND) 또는 임상시험용 의료기기 면제(IDE) 신청 등이 포함됩니다.

따라서 본 문서는 모든 버피코트 시스템을 단일 의료기기 경로로 지정하지는 않습니다. 제IV절에서는 의약품 또는 의료기기 신청서를 제출하기 전에 해당 경로 및 개발 단계에 맞춰 선택한 회의 유형으로 CBER의 혈액연구검토국(OBRR)과 조기에 협의할 것을 권고합니다.

제안된 처리 및 보관 주장의 근거 뒷받침

해당 권고사항에서는 제품의 제안된 사용 조건을 입증 근거의 핵심 요소로 두고 있습니다:

• ​분리 시점:​ FDA는 분리 전 최대 24시간까지 전혈을 보관하는 시스템을 인정합니다. 분리 시간 범위는 시스템의 사용 지침을 따라야 하며, 제출 자료에는 제안된 시간 간격을 뒷받침하는 데이터가 포함되어야 합니다. 이것이 모든 시스템에 야간 보관을 일괄적으로 허용하는 것은 아닙니다.
• ​재질 및 용액:​ FDA는 뒷받침하는 데이터 및 제출에 대한 논의를 장려하는 동시에, DEHP 미함유 시스템의 개발과 현재 FDA의 승인을 받지 않은 첨가액의 도입을 지원합니다. 이것이 특정 신규 용액에 대한 승인을 의미하는 것은 아닙니다.
• ​제품 안전성 및 성능:​ 권고되는 제출 자료에는 설계 및 제조 정보, 생체적합성 및 독성학적 평가, 추출물 및 침출물 연구, 멸균 및 엔도톡신 근거 자료, 용기-밀폐 완전성 및 유효기간 입증 자료가 포함됩니다.
• ​혈액성분 품질:​ 연구에서는 전체 보관 기간 동안 버피코트법으로 제조된 혈액성분과 승인 또는 허가받은 시스템에서 얻은 성분을 비교해야 합니다. 혈소판을 풀링하는 경우, 근거 자료는 최대 풀 크기를 반영해야 합니다. 시스템에 백혈구 저감화가 포함된 경우, 안전성 및 유효성을 뒷받침하는 적절한 임상 연구 또는 기존 임상 데이터와 함께 필터 성능 데이터를 제출할 것이 권장됩니다.

제III절에서는 성분별 연구 적합 판정 기준, 권장 표본 크기, 그리고 타당성이 입증된 대안에 관한 규정도 제시합니다. 부록에서는 권장되는 2차 체외(in-vitro) 파라미터를 제공합니다. 제조업체는 프로토콜을 개발할 때 이러한 세부 규정을 활용해야 하며, 위의 일반적인 입증 근거 범주가 완전한 시험 규격인 것은 아닙니다.

개발팀을 위한 시사점

​Pure Global 분석:​ 개발팀은 시스템 구성, 연구 프로토콜 및 라벨 표시 주장을 확정하기 전에 최종 가이던스를 검토해야 합니다. 프로그램이 새로운 백 재질, 다른 첨가액, 그리고 야간 처리 주장을 결합하는 경우, FDA와 사전에 경로를 확인하는 것이 특히 유용합니다. 이러한 결정들은 근거자료 패키지에 복합적으로 영향을 미치므로, 개별 구성요소를 뒷받침한다고 해서 제안된 전체 시스템이 자동으로 뒷받침되는 것은 아닙니다.

초안을 기반으로 이미 계획된 프로그램의 경우, 제안된 사용 지침과 대조하여 재질, 용액 및 분리 시점에 관한 최종 섹션을 검토해야 합니다. 새로운 법정 기한이나 자동적인 시판 허가를 예단하기보다는, 문서화된 격차 분석을 수행하고 필요한 경우 규제기관과 논의를 진행하는 것이 적절한 조치입니다.

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