Pure Globals globale Regulierungsaktualisierungen Juni

25. Mai (UK) Absichtserklärung: internationale Anerkennung von Medizinprodukten

Die Politik des UK zur internationalen Anerkennung von Medizinprodukten zielt darauf ab, den Marktzugang in Großbritannien durch die Nutzung von Zulassungen anerkannter Regulierungsbehörden wie denen in Australien, Kanada, der EU und den USA zu vereinfachen.

Um für das Anerkennungsprogramm infrage zu kommen, muss das Produkt:

• die relevanten Gesetze des anerkannten Landes oder der anerkannten Länder einhalten
• eine Kennzeichnung und Verpackung in englischer Sprache aufweisen
• die spezifischen geltenden Anforderungen Großbritanniens an die elektromagnetische Verträglichkeit (Frequenz, Spannung und Steckertyp), Maßeinheiten und gegebenenfalls bedenkliche Kennzeichnungsmaterialien einhalten (z. B. für Stoffe, die krebserregend, erbgutverändernd oder fortpflanzungsgefährdend (CMR) der Kategorie 1A oder 1B sind oder zu einer Sensibilisierung oder einer allergischen Reaktion führen könnten)
• in allen Aspekten des Produkts – einschließlich Design, Herstellungsprozess und Verwendungszweck – mit dem vom anerkannten Land bzw. den anerkannten Ländern zugelassenen Produkt übereinstimmen
• eine verantwortliche Person im UK (UK Responsible Person) benennen, deren Name und Adresse auf dem Etikett angegeben werden
• eine physische eindeutige Produktkennung (UDI) auf Teilen und Etiketten aufweisen, die den Anforderungen der UK-Vorschriften für Medizinprodukte oder des anerkannten Landes bzw. der anerkannten Länder entspricht
• die neuen Anforderungen an die Überwachung nach dem Inverkehrbringen (PMS) der UK-Vorschriften für Medizinprodukte erfüllen, die voraussichtlich 2024 in Kraft treten

Medizinprodukte, die in anderen anerkannten Jurisdiktionen zugelassen sind und in UK als Klasse I/A selbstzertifiziert sind, müssen über eine Herstellererklärung für ein geeignetes Qualitätsmanagementsystem (QMS) wie ISO 13485 oder ein produktspezifisches Äquivalent verfügen.

Insgesamt müssen Hersteller ein Dossier im „Table of Contents“-Format des International Medical Device Regulators Forum (IMDRF) oder einem gleichwertigen, im anerkannten Land bzw. den anerkannten Ländern verwendeten Format einreichen, das nicht während des Einreichungsverfahrens, sondern im Falle von Vorkommnissen nach dem Inverkehrbringen überprüft wird. Bei der Einreichung werden Zulassungsnachweise, PMS-Plan/PMS-Bericht/PSUR, SSCP, Implantationsausweise und Patienteninformationsbroschüren je nach Anwendbarkeit und Bedarf überprüft. Für Produkte mit verkürztem Bewertungsverfahren (z. B. De Novo in den USA) oder produktspezifischen Anforderungen (z. B. Medizinproduktegesetzgebung in Kanada) in den anerkannten Ländern gilt:

• die Produktklassifizierung wird bestätigt,
• klinische Daten werden stichprobenartig überprüft,
• und für AIaMD werden Daten vor der Markteinführung (Training und Test), die Verifizierung und Validierung der Implementierung sowie die Verwendung vorab festgelegter Änderungskontrollpläne überprüft.

Einige Produkte sind von diesem Anerkennungsprogramm ausgeschlossen, wie unter anderem (aber nicht beschränkt auf) Sonderanfertigungen, SaMD (Software als Medizinprodukt), die über eine Äquivalenz zu einem Referenzprodukt (Predicate Device) in den USA zugelassen wurden oder die Richtlinien für den Verwendungszweck nicht erfüllen, implantierbare Produkte der Klasse III oder IIb, die auf der Äquivalenz zu einem Referenzprodukt in den USA beruhen, sowie Produkte, die vom Anwendungsbereich der UK MDR 2002 ausgeschlossen und in Regulation 3 aufgeführt sind.

Der vorgeschlagene Rahmen ist ein Entwurf, und die endgültige Fassung würde gleichzeitig mit den künftigen Kernverordnungen in Kraft treten, deren Inkrafttreten für 2025 geplant ist.

Erfahren Sie mehr über MHRA UK Registrierung und Zulassung von Medizinprodukten.

5. Juni (EU): HPRA Medical Devices Newsletter Nr. 58

Die HPRA, die zuständige irische Behörde, hat die Ausgabe 58 des Medical Devices Newsletter veröffentlicht und hebt wichtige Aktualisierungen im Juni für Medizinproduktehersteller mit folgenden Kernelementen hervor:

• Regulierungsmeilensteine 2024: Die HPRA erinnert an die kritischen Meilensteine im Jahr 2024 für Altprodukte (Legacy Devices), die unter der MDR oder IVDR umgestellt werden. Der nächste Meilenstein ist der 26. September 2024, bis zu dem eine schriftliche Vereinbarung mit einer Benannten Stelle vorliegen muss.
• EU-regulatorische Aktualisierungen: Dies beinhaltet Updates zu aktuellen Vorschlägen und Änderungen in der EU zur Verbesserung der Verfügbarkeit von In-vitro-Diagnostika und Medizinprodukten sowie zur schrittweisen Einführung von EUDAMED. Es wird erwartet, dass die ersten fünf fertiggestellten Module (Akteure, Produkte, Benannte Stellen und Zertifikate, Marktüberwachung sowie Vigilanz) im ersten Quartal 2026 verpflichtend werden.
• HPRA-Fokus für 2024: Der Newsletter beschreibt die strategischen Prioritäten und Schwerpunktbereiche der HPRA für dieses Jahr, einschließlich der Verbesserung regulatorischer Prozesse und der Sicherstellung der Einhaltung neuer Vorschriften.
• Aktualisierungen für Gesundheitseinrichtungen: Die HPRA erinnert an die seit dem 26. Mai 2024 geltenden Anforderungen und beschreibt detailliert die von Gesundheitseinrichtungen geforderten Maßnahmen, einschließlich der Überprüfung der Einhaltung von IVDR Artikel 5(5) und Anhang I, der Sicherstellung der Verfügbarkeit der in Artikel 5(5) genannten Dokumentation sowie der Definition eines dokumentierten Plans zur Erreichung der Konformität (z. B. Zeitpläne, bisherige Fortschritte).
• Registrierungspflichten für Wirtschaftsakteure (Economic Operators, EO): Wirtschaftsakteure werden daran erinnert, ihre Registrierungsdaten sowohl in der nationalen Registrierungsdatenbank der HPRA als auch in Eudamed auf dem neuesten Stand zu halten.
• Inspektionen von Händlern und Importeuren: Der Newsletter skizziert den in Irland zwischen Februar und Mai 2024 durchgeführten Inspektionsplan. Obwohl die HPRA die wesentlichen Verstöße beschreiben wird, lautet die wichtigste Feststellung, dass man sich bewusst sein sollte, dass eine ISO 9001-Zertifizierung oder Ähnliches an sich noch keine Einhaltung der regulatorischen Anforderungen der EU für Medizinprodukte bedeutet.
• Update zu klinischen Prüfungen: Dieser Abschnitt enthält Aktualisierungen zu klinischen Prüfungen, einschließlich neuer Leitlinien und Anforderungen für die Durchführung klinischer Prüfungen mit Medizinprodukten (MDCG2024-3, MDCG2024-5).
• Veröffentlichte Dokumente: Der Newsletter listet alle seit Januar 2024 veröffentlichten EU-Publikationen auf, die für Akteure im Bereich Medizinprodukte relevant sind.

6. Juni (AU): Überwachung von Hochrisikostudien zu Medizinprodukten

Die Therapeutic Goods Administration (TGA) hat neue Maßnahmen eingeführt, um das Sicherheitsüberprüfungsverfahren für implantierbare und herzinvasive Medizinprodukte mit dem höchsten Risiko zu verbessern, die in klinischen Studien zur Erstanwendung am Menschen (First-in-Human) eingesetzt werden. Diese Änderungen gehen auf den Aktionsplan für Medizinprodukte 2019 (2019 Action Plan for Medical Devices) und Konsultationen über vorgeschlagene regulatorische Änderungen zurück.

Zu den wichtigsten Aktualisierungen, die ab dem 5. April 2024 in Kraft treten, gehören:

Verbesserungen des CTN-Formulars:

• Neue Pflichtfelder zur besseren Charakterisierung von Medizinprodukten in klinischen Prüfungen, einschließlich Risikoklassifizierung, Verwendungszweck und der Angabe, ob das Produkt invasiv oder implantierbar ist.
• Identifizierung von First-in-Human-Studien und Studien, die im Ausland aus Sicherheitsgründen abgebrochen wurden.
• Eine Funktion zum Hochladen von Anhängen zur Minimierung von Nachforderungen zusätzlicher Informationen, indem Sponsoren die Prüferbroschüre (Investigator's Brochure) oder gleichwertige Dokumente hochladen können.

Gesetzesänderungen:

• Neue Anforderungen an Sicherheitsinformationen über in Studien verwendete Medizinprodukte, einschließlich Materialien, Technik und Sterilität.
• Erweiterte Inspektionsmöglichkeiten für klinische Prüfungen zur Gewährleistung der Einhaltung der Guten Klinischen Praxis (GCP).
• Änderungen, die in den Therapeutic Goods Legislation Amendment (2023 Measures No. 2) Regulations 2023 enthalten und ab dem 28. November 2023 wirksam sind.

Auswirkungen auf Studien:

• Das aktualisierte CTN-Formular hilft bei der Identifizierung von Hochrisikoprodukten wie Herzunterstützungssystemen, Herzklappen, Herzschrittmachern, implantierbaren Defibrillatoren und anderen.
• First-in-Human-Studien werden von klinischen Gutachtern der TGA und anderen relevanten Experten geprüft, um sicherzustellen, dass Strategien zur Risikominderung vorhanden sind.
• Die Prüfungen führen nicht zu Verzögerungen beim Studienstart, und es wird keine zusätzliche Gebühr für diese Prüfungen erhoben.

Interaktion mit Sponsoren:

• Die TGA kann Sponsoren kontaktieren, um weitere Informationen oder Klarstellungen zum Prüfprodukt oder zur Prüferbroschüre einzuholen.
• Erhebliche Sicherheitsbedenken können zu Maßnahmen wie der vorübergehenden Aussetzung der Studie, Gesprächen mit den Genehmigungsbehörden, GCP-Inspektionen oder Vorschlägen zum Studienabbruch führen.

Diese Maßnahmen zielen darauf ab, höchste Sicherheitsstandards für Teilnehmer an klinischen Prüfungen mit Hochrisiko-Medizinprodukten zu gewährleisten.

Erfahren Sie mehr über TGA Australien-Registrierung für Medizinprodukte.

11. Juni (CH): Neue Regelungen gültig ab 1. November 2024

Der Schweizerische Bundesrat hat die Änderungen der Verordnung zum Humanforschungsgesetz (HFG) genehmigt, am 7. Juni 2024 verabschiedet und per 1. November 2024 in Kraft gesetzt. Wesentliche Aktualisierungen werden für Medizinprodukte (MD) und in vitro-Diagnostika (IVD) eingeführt, um den Teilnehmerschutz zu stärken, die regulatorische Effizienz zu verbessern und eine Angleichung an internationale Standards zu erreichen. Die wichtigsten Neuerungen für MD und IVD sind:

Elektronische Einwilligung (E-Consent):

- Forscher können nun die Einwilligung der Teilnehmenden elektronisch einholen. Diese Änderung spiegelt sich in der Verordnung über klinische Versuche mit Medizinprodukten (KlinV-MD) und der Humanforschungsverordnung (HFV) wider. Dieser digitale Ansatz ermöglicht einfachere und effizientere Einwilligungsprozesse.

Datenanonymisierung und -kodierung:

- Durch die Vorschriften werden Standards für die Anonymisierung und Kodierung gesundheitsbezogener personenbezogener Daten und biologischer Materialien aktualisiert. Dies gewährleistet einen verbesserten Datenschutz und eine verbesserte Risikobewertung im Einklang mit den aktuellen technologischen Fortschritten in der Datenverarbeitung (ClinO-MD, HRO).

Transparenzanforderungen:

- Neue Transparenzregeln verpflichten Forscher, Zusammenfassungen der Ergebnisse klinischer Prüfungen in den relevanten Landessprachen zu veröffentlichen. Diese Zusammenfassungen müssen öffentlich zugänglich gemacht werden, um sicherzustellen, dass die Studienergebnisse einem breiteren Publikum zugänglich und verständlich sind. Die vollständige Einhaltung dieser Transparenzanforderungen ist bis zum 1. März 2025 vorgeschrieben.

Erweiterte Datenaufbewahrung:

- Daten aus klinischen Prüfungen für Medizinprodukte müssen nun 20 Jahre lang aufbewahrt werden. Diese Verlängerung zielt darauf ab, die langfristige Datenverfügbarkeit zu verbessern und zukünftige Forschungen sowie behördliche Überprüfungen zu unterstützen.

Verbesserte Informationen für Teilnehmende:

- Forscher müssen den Teilnehmenden klare und umfassende Informationen zur Verfügung stellen und dabei auf die Möglichkeit von Zufallsbefunden hinweisen. Diese Anforderung stellt sicher, dass die Teilnehmenden über die potenziellen Ergebnisse der Studie und ihre Rechte gut informiert sind (ClinO-MD, HRO). Dies umfasst pränatale oder präsymptomatische Gentests sowie Gentests für die Familienplanung und die Mitteilung individueller Ergebnisse.

Angleichung an EU-Verordnungen:

- Die Änderungen bringen die Schweizer Vorschriften in Einklang mit der EU-Verordnung Nr. 536/2014 und straffen so die Prozesse für transnationale Forschungsprojekte. Dies umfasst die Harmonisierung von Melde-, Berichterstattungs- und Fristanforderungen für klinische Prüfungen mit Medizinprodukten.

Übergangsbestimmungen:

- Laufende Forschungsprojekte, die nach bisherigem Recht genehmigt wurden, werden auf die neuen Anforderungen umgestellt, wobei spezifische Zeitpläne für die vollständige Einhaltung gelten. Den Forschenden wird eine Übergangsfrist bis zum 31. Oktober 2025 eingeräumt, um sich an die neuen Vorschriften für die Dokumentation und Berichterstattung anzupassen.

Erfahren Sie mehr über die Registrierung von Medizinprodukten in der Schweiz.

11. Juni (EU): MDCG 2024-1-5 -Urogynäkologische Netzimplantate

Das Leitdokument der Koordinierungsgruppe Medizinprodukte (MDCG) MDCG 2024-1-5 bietet eine detaillierte Anleitung zum Vigilanzsystem für CE-gekennzeichnete urogynäkologische chirurgische Netzimplantate zur Behandlung von Beckenorganprolaps (POP) und Belastungsharninkontinenz (SUI).

Das MDCG-Leitdokument erinnert an die allgemeinen Berichtspflichten, die für alle Medizinprodukte gelten, führt jedoch keine tatsächlichen zusätzlichen oder besonderen Verpflichtungen für urogynäkologische chirurgische Netzimplantate im Rahmen dieser Leitlinie ein. Dies beinhaltet:

- Meldung von schwerwiegenden Vorkommnissen

Hersteller müssen schwerwiegende Vorkommnisse an die zuständige Behörde (Competent Authority, CA) wie in Artikel 2(65) der MDR definiert melden. Dies schließt Vorkommnisse ein, bei denen sich der Hersteller bezüglich der Meldepflicht unsicher ist oder Zeit benötigt, um die Ursache zu klären (Artikel 87(6),(7) der MDR). Die Berichterstattung sollte die in Artikel 87(2) bis (5) der MDR festgelegten Fristen einhalten, um eine unverzügliche Mitteilung potenzieller Risiken zu gewährleisten.

- Regelmäßige zusammenfassende Berichte

Für ähnliche schwerwiegende Vorkommnisse mit demselben Produkt oder Produkttyp können Hersteller regelmäßige zusammenfassende Berichte (Periodic Summary Reports, PSR) verwenden. Diese alternative Meldemethode ermöglicht eine konsolidierte Berichterstattung, sofern die Ursache identifiziert oder Korrekturmaßnahmen umgesetzt wurden. Das Format, der Inhalt und die Häufigkeit der PSRs müssen mit der koordinierenden zuständigen Behörde in Abstimmung mit anderen relevanten Behörden vereinbart werden.

Bis EUDAMED voll funktionsfähig ist, sollten zuständige Behörden, Wirtschaftsakteure und andere relevante Parteien die Leitlinie MDCG 2021-1 Rev. 1 „Guidance on harmonized administrative practices and alternative technical solutions until EUDAMED is fully functional“ befolgen und den PSR auf der Ebene des nationalen Vigilanzsystems übermitteln.

- Trendberichterstattung

Hersteller sind verpflichtet, jeden statistisch signifikanten Anstieg der Häufigkeit oder des Schweregrads von nicht schwerwiegenden Vorkommnissen oder erwarteten unerwünschten Nebenwirkungen zu melden. Solche Trends müssen gemeldet werden, wenn sie auf eine Änderung des Nutzen-Risiko-Profils des Produkts hindeuten können, was sich potenziell auf die Patientensicherheit auswirkt.

Die Hauptvorteile der Nutzung dieser Leitlinie zeigen sich in den bereitgestellten Beispielen für produktbezogene Probleme, die zu Vorkommnissen oder schwerwiegenden Vorkommnissen geführt haben, sowie in den damit verbundenen Berichtsanforderungen, die mit den IMDRF Terminologies for Categorized Adverse Event Reporting (AER) codes verknüpft sind. Diese Beispiele sind in Kategorien für die Meldung einzelner schwerwiegender Vorkommnisse, für die regelmäßige zusammenfassende Berichterstattung (PSR) oder für den Fall, dass ein Trend festgestellt wird, unterteilt.

13. Juni (CA/UK/US): Transparenz für auf maschinellem Lernen basierende Medizinprodukte

Im Jahr 2021 haben Health Canada, die FDA und die britische MHRA 10 Leitprinzipien für eine gute Praxis im Bereich des maschinellen Lernens (GMLP) festgelegt, um die Entwicklung sicherer, wirksamer und qualitativ hochwertiger KI-/Maschinenlern-Technologien für Medizinprodukte zu gewährleisten. Auf diesen Prinzipien aufbauend haben sie nun Leitlinien für Transparenz bei auf maschinellem Lernen basierenden Medizinprodukten (MLMDs) eingeführt. Transparenz beinhaltet die klare Kommunikation des Verwendungszwecks, der Entwicklung, der Leistung und der Funktionslogik eines Produkts gegenüber den relevanten Zielgruppen, zu denen Angehörige der Gesundheitsberufe, Patienten und Regulierungsbehörden gehören. Eine effektive Transparenz hilft bei der Risikobeherrschung, beim Verständnis der Produktfunktionalität und bei der Vertrauensbildung. Sie umfasst auch benutzerzentrierte Designprinzipien, um die Benutzererfahrung zu verbessern, und beinhaltet die Bereitstellung detaillierter Informationen über den gesamten Lebenszyklus des Produkts. Die Leitlinien decken Aspekte ab wie die relevanten Zielgruppen, die Motivation, die Art der weiterzugebenden Informationen sowie den Ort, den Zeitpunkt und die Methoden zur Unterstützung der Transparenz, mit dem Ziel, eine sichere und informierte Verwendung von MLMDs zu gewährleisten. 

Erfahren Sie mehr über die FDA-Registrierung von Medizinprodukten in den USA.

14. Juni (AU): Checkliste der Essential Principles

Ein Hersteller von Medizinprodukten muss die Einhaltung der Essential Principles nachweisen, indem er die anwendbaren Sicherheits- und Leistungsanforderungen identifiziert, Begründungen für nicht relevante Anforderungen dokumentiert und die unterstützenden Nachweise zusammenfasst.

17. Juni (EU): Aktualisierte SCHEER-Leitlinien zu Phthalaten in Medizinprodukten

SCHEER hat eine Aktualisierung der Leitlinien zur Nutzen-Risiko-Bewertung von Phthalaten in bestimmten Medizinprodukten bereitgestellt. Die Leitlinien betreffen Phthalate, die eine oder mehrere der folgenden Eigenschaften aufweisen: krebserregend, erbgutverändernd, fortpflanzungsgefährdend (CMR) oder endokrin wirkend (ED). Die Leitlinien beschreiben die Methodik zur Durchführung einer Nutzen-Risiko-Bewertung zur Rechtfertigung des Vorhandenseins von CMR 1A oder 1B und/oder ED-Phthalaten in Medizinprodukten und/oder darin verwendeten Teilen oder Materialien in Konzentrationen von mehr als 0,1 Gewichtsprozent (w/w).

Die Leitlinien unterstützen Hersteller ferner mit Methoden zur Rechtfertigung der Verwendung von CMR-/ED-Stoffen über dem quantitativen Grenzwert im Hinblick auf die verfügbaren Alternativen und die Analyse der potenziellen Patientenexposition. Sie beschreiben auch die Methodik zur Bewertung möglicher Alternativen als Ersatz für derzeit in Medizinprodukten verwendete CMR-/ED-Phthalate, einschließlich alternativer Materialien, Designs oder medizinischer Behandlungen.

Die Nutzen-Risiko-Bewertung muss in die entsprechenden Dokumente der technischen Dokumentation aufgenommen werden, um die GSPR 10.4 zu erfüllen, wie z. B. den biologischen Bewertungsbericht, den klinischen Bewertungsbericht oder die Risikomanagementakte.

17. Juni (EU): Aktualisierung – MDCG 2022-13 Rev. 1 zu Konformitätsbewertungsstellen

Die Revision 1 des Dokuments MDCG 2022-13 bietet aktualisierte Leitlinien für die Benennung, Neubewertung und Notifizierung von Konformitätsbewertungsstellen (CABs) und Benannten Stellen (NBs) im Rahmen der MDR- und IVDR-Verordnungen. Das Dokument wurde aktualisiert, um zusätzliche Leitlinien für die Durchführung von gemeinsamen Bewertungen im Zusammenhang mit der Erweiterung des Benennungsumfangs aufzunehmen und weitere Einzelheiten zu den Verfahren für die Benennung und Neubewertung von NBs bereitzustellen.

19. Juni (EU): SCHEER-Aufruf für Experten für nicht-medizinische Gehirnstimulatoren

Der Wissenschaftliche Ausschuss für Gesundheit, Umwelt und neu auftretende Risiken der EU (SCHEER) sucht externe Experten für eine Arbeitsgruppe zur Bewertung von Gesundheitsrisiken im Zusammenhang mit der Verwendung von nicht-medizinischen Gehirnstimulatoren. Experten für Gehirnstimulation durch elektrische, magnetische oder elektromagnetische Felder, Neuroethik und Neurologie sind eingeladen, sich zu bewerben. Bewerbungen müssen bis zum 31. August 2024 online eingereicht werden. Die ausgewählten Experten werden an Treffen teilnehmen und an der Ausarbeitung der wissenschaftlichen Stellungnahme mitwirken. Gute Englischkenntnisse sowie die Einreichung relevanter Unterlagen sind erforderlich.

21. Juni (AU): Änderungen der Regulierung von Medizinprodukten

Änderungen an der Regulierung von softwarebasierten Medizinprodukten, Korrektionsbrillengläsern und Medizinprodukten, die mikrobielle, rekombinante oder tierische Stoffe enthalten, sowie an den Anforderungen für Antragsaudits traten am 15. Juni 2024 für softwarebasierte Medizinprodukte und Korrektionsbrillengläser in Kraft und werden am 1. Juli 2024 für Produkte, die mikrobielle, rekombinante oder tierische Stoffe enthalten, und für die Anforderungen für Antragsaudits wirksam. Insbesondere wurde die Klassifizierungsregel 5.5 geändert, um Produkte auszuschließen, die mikrobielle oder rekombinante Stoffe enthalten, und um Anforderungen für Stoffe tierischen Ursprungs festzulegen. Sponsoren müssen die betroffenen Produkte bis zum 1. Juli 2026 neu klassifizieren. Für softwarebasierte Medizinprodukte, die in eine höhere Risikoklasse übergehen, gibt es einen alternativen Weg zur Einhaltung der Vorschriften, während obligatorische Antragsaudits nun auf Hochrisikoprodukte beschränkt sind, einschließlich Produkten der Klasse III mit MDSAP- und US-FDA-510(k)-Zulassung. Korrektionsbrillengläser sind ab dem 15. Juni 2024 von der Aufnahme in das ARTG ausgenommen.

25. Juni (EU)3: MDCG 2024-10 – Klinische Bewertung von Orphan-Medizinprodukten

Das Dokument MDCG2024-10 bietet detaillierte Leitlinien zur klinischen Bewertung von Orphan-Medizinprodukten, die für seltene Krankheiten bestimmt sind, von denen in der EU jährlich weniger als 12.000 Personen betroffen sind. Die Produkte müssen zudem eines der folgenden Kriterien erfüllen:

- Es gibt unzureichende alternative Optionen für die Behandlung, Diagnose oder Prävention dieser Krankheit/dieses Zustands, oder

- Das Produkt bietet eine Option, die im Vergleich zu verfügbaren Alternativen oder dem Stand der Technik für die Behandlung, Diagnose oder Prävention dieser Krankheit/dieses Zustands einen erwarteten klinischen Nutzen bringt, wobei sowohl produktspezifische als auch patientenpopulationsspezifische Faktoren berücksichtigt werden.

Diese Produkte stehen aufgrund der geringen Patientenzahl und der ethischen sowie praktischen Schwierigkeiten bei der Durchführung groß angelegter klinischer Prüfungen vor einzigartigen Herausforderungen. Die Leitlinie soll Empfehlungen und Toleranzen bieten, um sicherzustellen, dass diese Produkte die Anforderungen an die klinische Bewertung und die geltenden GSPRs erfüllen.

Das Dokument ist in zwei Hauptteile unterteilt: Überlegungen zur klinischen Bewertung und verfahrenstechnische Überlegungen. Der erste Teil befasst sich mit den Herausforderungen bei der Generierung klinischer Daten vor dem Inverkehrbringen und der Rolle nicht-klinischer Daten. Es wird betont, dass Orphan-Produkte zwar die GSPR einhalten müssen, bei entsprechender Begründung jedoch Einschränkungen bei den klinischen Daten vor dem Inverkehrbringen akzeptabel sein können. Dies schließt die Gewährleistung ein, dass das Nutzen-Risiko-Verhältnis akzeptabel ist und verbleibende Einschränkungen durch einen gut strukturierten PMCF-Plan adressiert werden. Die Leitlinie betont auch die Bedeutung nicht-klinischer Daten, wie z. B. Ergebnisse aus Labortests und Computermodellen, die die klinische Evidenz stützen können, wenn direkte klinische Daten nur begrenzt verfügbar sind.

Der zweite Teil, verfahrenstechnische Überlegungen, bietet Leitlinien für Benannte Stellen zur Bewertung von Orphan-Produkten. Er beschreibt die Zuständigkeiten der Benannten Stellen, einschließlich der frühzeitigen Überprüfung des Orphan-Status und der Bewertung der technischen Dokumentation. Hervorgehoben wird auch die Rolle von Expertengremien, die Beratung zum Status des Orphan-Produkts und zu den erforderlichen klinischen Daten anbieten können. Diese Konsultation kann dazu beitragen, sicherzustellen, dass die klinische Bewertung angemessen ist und eventuelle Einschränkungen bei den Daten vor dem Inverkehrbringen adäquat adressiert werden. Herstellern von Orphan-Produkten wird empfohlen, das Expertengremium mit einem detaillierten klinischen Entwicklungsplan und einer umfassenden Begründung dafür, dass das Produkt den Status eines Orphan-Produkts erfüllt, zu konsultieren.

Das Leitliniendokument enthält auch Anhänge, die zusätzliche Hilfestellungen zur Erstellung klinischer Bewertungsberichte, Überlegungen zu klinischen Prüfungen sowie zur Extrapolation klinischer Daten auf Orphan-Indikationen bieten.

Insgesamt zielt die MDCG 2024-10 darauf ab, den Bedarf an einer strengen klinischen Bewertung mit den praktischen Realitäten der Entwicklung von Orphan-Produkten in Einklang zu bringen. Dieser Ansatz trägt dazu bei, die Entwicklung und Verfügbarkeit von Orphan-Produkten zu erleichtern, was letztendlich Patienten mit seltenen Erkrankungen zugutekommt, die oft nur über begrenzte Behandlungsoptionen verfügen.

June 25 (CA): Amending Regulations to Address Health Product Shortages

Health Canada schlägt Änderungen der Food and Drug Regulations und der Medical Devices Regulations vor, um Engpässe bei Gesundheitsprodukten zu beheben und abzumildern. Die Konsultation, die vom 25. Juni bis zum 25. Juli 2024 geöffnet ist, bittet um Rückmeldungen zu diesen Änderungen, die darauf abzielen, Engpässe bei Arzneimitteln und Medizinprodukten für den menschlichen Gebrauch zu verhindern und deren Auswirkungen zu verringern, wenn sie unvermeidbar sind. Die Regierung lädt Provinz- und Territorialregierungen, Hersteller, Vertreiber, Importeure, Partner im Gesundheitswesen und die Öffentlichkeit dazu ein, Beiträge einzureichen. Die vorgeschlagenen Änderungen und geplanten Maßnahmen für die nächsten vier Jahre konzentrieren sich auf die Verbesserung der Systeme zur Bereitschaft und schnellen Reaktion, die Früherkennung von Engpassrisiken und die rechtzeitige Wiederherstellung des Produktzugangs.

Erfahren Sie mehr über CDMR Kanada Registrierung und Zulassung von Medizinprodukten.

June 26 (CH): Go-Live for Swissdamed Actors Module

Swissmedic gab das Go-Live des Swissdamed-Moduls „Akteure“ bekannt und erläuterte Einzelheiten ab dem 6. August 2024. Bis zu diesem Datum müssen sich Wirtschaftsakteure über das swissdamed-System registrieren.

Anträge auf Registrierung und Änderung der CHRN sowie Meldungen für Mandate werden noch bis zum 26. Juli 2024 (Einreichungsdatum) als PDF-Formular akzeptiert. Nach diesem Datum werden diese Formulare nicht mehr berücksichtigt und es muss ein Online-Kontaktformular ausgefüllt werden. Bereits registrierte Wirtschaftsakteure erhalten eine Migration ihrer Daten und müssen diese erst nach Erhalt eines Informationsbriefes Anfang August überprüfen.

Die Produktregistrierung soll im Jahr 2025 freiwillig sein; ein Testlauf für die Produktregistrierung begann bereits im Juni 2024 mit einer Gruppe von Herstellern, die UDIs vergeben haben.